Ein weiterer Schritt hinein Mukoviszidose bekämpfen bei Jugendlichen. Die Hohe Behörde für Gesundheit (HAS) gab am Dienstag in einer Pressemitteilung bekannt, dass sie Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren einen „frühen Zugang zur Erstbehandlung“ mit Mukoviszidose ermöglicht hat. Diese Behandlung wird als Vitreo, ein Medikament, betrachtet Signifikanter Fortschritt gegen Mukoviszidose Es ist in Frankreich bereits seit letztem Jahr für geeignete Patienten über 12 Jahren zugelassen.
Dank an Unterstützt von HAS, wird die Cafeteria sofort vom Sozialversicherungsausgleich profitieren. Es wird jedoch nur einigen Patienten zugute kommen. Diese sind „heterozygot für die F508del-Mutation des CFTR-Gens“, deren Rolle bei Mukoviszidose eine zentrale Rolle spielt, erklärt HAS, und die Zahl der betroffenen Kinder wird auf weniger als 300 von insgesamt mehr als 7.000 Patienten aller Altersgruppen geschätzt in Frankreich.
revolutionäre Behandlung
Die fragliche Behandlung besteht aus einer Kombination zweier Medikamente, die vom Vertex-Labor, Kalydeco und Kaftrio, entwickelt wurden. Während die meisten therapeutischen Ansätze Symptome behandeln, gehört Kaftrio zu einer innovativen Klasse von Medikamenten, die auf die Wirkung des krankheitsverursachenden Proteins abzielen. Verbände sehen darin eine Revolution, die sich für einige Patienten ändern kann Mukoviszidose In chronischer und stabiler Pathologie.
Das HAS-Gremium identifizierte „den angeblich innovativen Charakter dieser Arzneimittelkombination, die es den Patienten langfristig ermöglichen würde, besser zu atmen, häufiger krank zu werden und wieder an Gewicht zuzunehmen“, stellte die Behörde fest.
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